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《自然·通訊》30日?qǐng)?bào)告了一種制作人工病毒樣載體的方法，所制載體能進(jìn)入人類細(xì)胞執(zhí)行特定任務(wù)，如基因編輯。這種大容量、可定制化的納米材料為未來基因療法和定制化醫(yī)療帶來新希望。

病毒是一種高效的生物“機(jī)器”，能夠快速?gòu)?fù)制和組裝后代。自然的人類病毒，如慢病毒屬，此前曾經(jīng)過改造在動(dòng)物中遞送治療性的DNA或RNA，但它們的遞送能力有限而且有安全問題。通過制造以治療性分子編程的人造病毒載體讓病毒機(jī)制為人所用，可進(jìn)行有益的修復(fù)，幫助人類恢復(fù)健康。

美國(guó)天主教大學(xué)和普渡大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)此次設(shè)計(jì)了一種方法，用一類被稱為T4噬菌體、能感染細(xì)菌的病毒，制造人造病毒載體（AVV）。這類AVV有很大的內(nèi)部容量和一個(gè)大的外表面，可編程和遞送治療性生物分子。在概念驗(yàn)證實(shí)驗(yàn)中，他們生成了含有蛋白和核酸物質(zhì)的AVV，用于展示在基因組改造方面的用途。在實(shí)驗(yàn)室中，這一平臺(tái)能將全長(zhǎng)的抗肌萎縮蛋白基因成功遞送到人類細(xì)胞，并執(zhí)行各種分子操作改造人類基因組。此外，AVV大量生產(chǎn)時(shí)成本不高，并且這些納米材料可以保持穩(wěn)定數(shù)個(gè)月。

團(tuán)隊(duì)說，盡管還需要進(jìn)一步工作來評(píng)估安全性，但這一方法已展現(xiàn)出未來前景，可用于臨床治療人類疾病和罕見病。

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